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Mettre au point une innovation thérapeutique, c’est au moins dix ans d’études

Mettre au point une innovation thérapeutique, c’est au moins dix ans d’études

sur son efficacité et sur sa sécurité avec la mobilisation de centaines d’intervenants et un taux d’échec important à chaque étape de son développement

La mise au point d’un nouveau médicament trouve souvent son origine dans des travaux de recherche fondamentale. Des scientifiques élucident le ou les dysfonctionnements à l’origine d’une maladie et proposent d’agir sur une cible thérapeutique. Cette recherche est longue et incertaine.

Il a, par exemple, fallu vingt ans et les efforts combinés de dizaines d’équipes de recherche académique avant de déterminer que le dysfonctionnement de la protéine Tau participait à l’émergence des maladies neuro-dégénératives.

De plus, la majorité des maladies, et notamment celles qui constituent aujourd’hui de véritables défis pour la recherche (cancer, Alzheimer) sont des systèmes de dysfonctionnements complexes. Agir sur un élément du système fait généralement émerger de nouvelles questions plutôt qu’une solution. Lorsqu’une cible est identifiée, il faut alors trouver un candidat médicament susceptible de l’atteindre, puis mettre en œuvre l’ensemble du processus de recherche nécessaire à la démonstration de son efficacité et de sa sécurité d’emploi.

L’explosion des biotechnologies a entraîné une véritable révolution dans le domaine de la recherche de nouveaux médicaments. Les biotechnologies découlent des progrès considérables réalisés ces dernières décennies dans le domaine de la génétique et de la biologie moléculaire. En permettant de mieux comprendre et d’agir sur les mécanismes génétiques, biomoléculaires et immunologiques à l’origine des phénomènes pathologiques, elles ouvrent des perspectives extraordinaires en matière de traitement.

Cette nouvelle ère de la thérapeutique est déjà d’actualité ; 325 millions de patients ont déjà bénéficié d’un biomédicament : les interférons, les hormones recombinantes, les anticorps humanisés, les thérapies moléculaires ciblées, les vaccins thérapeutiques ou préventifs ciblent des maladies aussi variées que le cancer du sein ou du col de l’utérus, les lymphomes, les leucémies, la polyarthrite rhumatoïde, l’anémie, la sclérose en plaques, les retards de croissance, la maladie de Crohn, le diabète, certaines maladies cardiaques ou infectieuses.

La thérapie génique et la thérapie tissulaire, qui reposent sur des gènes ou des cellules transformés par ingénierie génétique, suscitent aussi aujourd’hui beaucoup d’espoir. Les biothérapies ont donc quitté le stade de la promesse. Elles pourraient constituer, à brève échéance, la moitié des outils thérapeutiques à la disposition des médecins, sans pour autant totalement remplacer tous les médicaments produits par chimie selon une approche plus classique.

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Publié le 08/10/14

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